ÜRÜNLER

TRİHEPTANOİN

Dojolvi markası altında satılan Triheptanoin, moleküler olarak doğrulanmış uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozuklukları (LC-FAOD) olan çocukların ve yetişkinlerin tedavisi için kullanılan bir ilaçtır.
En sık görülen yan etkiler arasında karın ağrısı, ishal, kusma ve mide bulantısı bulunur.
Triheptanoin, Haziran 2020'de Amerika Birleşik Devletleri'nde tıbbi kullanım için onaylandı.

CAS Numarası: 620-67-7
AT Numarası: 210-647-2
IUPAC Adı: 2,3-di(heptanoiloksi)propil heptanoat veya gliseril triheptanoat
Kimyasal Formül: C24H44O6

Diğer isimler: 620-67-7, Propan-1,2,3-triyil triheptanoat, Trioenanthoin, Trienanthoin, Triheptanoik gliserit, Heptanoin, tri-, Dermofeel TC 7, GLİSERİL TRİHEPTANOAT, Triheptilin, Dojolvi, Gliserol triheptanoat, UX007, gliseroltriheptanoat, Dub thg, Dermofeel tc-7, Radiamuls 2375, Lanol 37T, Lanol 37T, triheptanoina, triheptanoine, BRN 1807724, Heptanoik asit, 1,2,3-propanetril ester, UNII-2P6O7CFW5K, EINECS 210-647-2, 2P6O7CFW5K, UX-007, 3-02-00-00769 (Beilstein El Kitabı Referansı), EC 210-647-2, triheptanoinum Heptanoin tri-(6CI, 7CI, 8CI) 210-647-2 Gliserol trienantat 2,3-di(heptanoiloksi)propil heptanoat, Triheptanoin [USAN], MFCD00042910, Heptanoik asit, 1,1',1"-(1,2,3-propanetriyil) ester, Triheptanoin (USAN), 1,2,3-propanetriyl triheptanoat, Propan-1,2,3-triyl trişeptanoat, Dojolvi (TN), Triheptanoin (Standart), TRİHEPTANOİN [MI], TRİHEPTANOİN [INN], SCHEMBL525618, TRİHEPTANOİN [WHO-DD], Gliserol trienantat, >=%94, CHEMBL4297585, GTPL11431, DTXSID40862306, PJHKBYALYHRYSK-UHFFFAOYSA-N, Propan-1,2,3-triyltriheptanoat, GLXC-23231, TRİHEPTANOİN [TURUNCU KİTAP], HY-W013136R, AKOS027320524, CS-W013852 DB11677 HY-W013136 IND106011; UX007 DA-78617 LS-15081 SY125872 1,3-bis(heptanoiloksi)propan-2-il heptanoat NS00002549 A11580 D11465 A868568 EN300 19627495 , Q414576, Propan-1,2,3-triyil triheptanoat; Gliseril triheptanoat

Triheptanoin, üç yedi karbonlu (C7:0) yağ asidinden oluşan bir trigliserittir.
Bu tek karbonlu yağ asitleri, TCA döngüsü için anaplerotik substratlar sağlayabilir.
Triheptanoin, insanlarda piruvat karboksilaz eksikliği ve karnitin palmitoiltransferaz II eksikliği gibi kalıtsal metabolik hastalıkları tedavi etmek için klinik olarak kullanılır.
Ayrıca epilepsi tedavisi olarak ketojenik diyetin etkinliğini arttırdığı görülmektedir.

Triheptanoin, tek karbonlu yağ asitlerinden oluştuğu için, dört karbon atomlu keton gövdelerine metabolize edilen çift karbonlu yağ asitlerinin aksine, beş karbon atomlu keton gövdeleri üretebilir.
Triheptanoinden üretilen beş karbonlu ketonlar beta-ketopentanoat ve beta-hidroksipentanoattır.
Bu keton cisimlerinin her biri kan–beyin bariyerini kolayca geçer ve beyne girer.

Tıbbi kullanımlar
Dojolvi, moleküler olarak doğrulanmış uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozuklukları (LC-FAOD) olan çocukların ve yetişkinlerin tedavisi için bir kalori ve yağ asidi kaynağı olarak endikedir.

Tarih
Triheptanoin, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından 2006, 2008, 2014 ve 2015 yıllarında yetim bir ilaç olarak belirlenmiştir.
Triheptanoin ayrıca Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından yetim bir ilaç olarak belirlenmiştir.
Triheptanoin, Haziran 2020'de Amerika Birleşik Devletleri'nde tıbbi kullanım için onaylandı.

FDA, üç klinik çalışmadan elde edilen kanıtlara dayanarak triheptanoini onayladı (Deneme 1/NCT018863, Deneme 2/NCT022141 ve Deneme 3/NCT01379625).
Denemeler, LC-faod'lu çocukları ve yetişkinleri kaydettirdi.
Deneme 1 ve 2, Amerika Birleşik Devletleri ve Birleşik Krallık'taki 11 bölgede ve Deneme 3, Amerika Birleşik Devletleri'ndeki iki bölgede gerçekleştirildi.

Triheptanoinin yan etkilerini değerlendirmek için Deneme 1 ve Deneme 2 kullanıldı.
Her iki çalışma da LC-FAOD tanısı konan çocukları ve yetişkinleri kaydetmiştir.
Deneme 1'de katılımcılar 78 hafta boyunca triheptanoin aldı.
Deneme 2, daha önce triheptanoin ile tedavi edilmemiş diğer denemelerden (Deneme 1'den olanlar dahil) katılımcıları ve daha önce hiç triheptanoin ile tedavi edilmemiş katılımcıları kaydetmiştir.
Deneme 2 hala devam ediyor ve beş yıla kadar sürmesi planlanıyor.

Triheptanoinin yararı, LC-faod'lu çocukları ve yetişkinleri kaydeden Deneme 3'te değerlendirildi.
Katılımcıların yarısı dört ay boyunca triheptanoin ve yarısı triyoktanoin aldı.
Ne katılımcılar ne de araştırmacılar, denemenin sonuna kadar hangi tedavinin verildiğini bilmiyorlardı.
Triheptanoinin trioktanoine kıyasla faydası, kalp ve kas fonksiyonlarındaki değişiklikler ölçülerek değerlendirildi.

İsimler
Triheptanoin uluslararası uygun olmayan isimdir.
Triheptanoin, uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozukluklarını tedavi etmek için kalori ve yağ asitleri sağladığı belirtilen orta zincirli bir trigliserittir.

Triheptanoin, uzun zincirli yağ asidi oksidasyonu enzimleri olmadan metabolize edilebilen bir heptanoat yağ asitleri kaynağıdır.
Klinik çalışmalarda, triheptanoin ile tedavi edilen uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozuklukları (lc-FAOD'LAR) olan hastaların hipoglisemi, kardiyomiyopati, rabdomiyoliz ve hepatomegali geliştirme olasılığı daha düşüktür.
Lc-FAOD hastalarında komplikasyonlar, triheptanoin ilavesiyle yaklaşık %60'tan yaklaşık %10'a düşürülür.

Triheptanoin, yüzey aktif madde ve cilt koşullandırma maddesi görevi gören bir trigliserittir, ayrıca ürün viskozitesini artırmaya yardımcı olur. genellikle temizleyicilerde, yüz ve boyun ürünlerinde, nemlendiricilerde ve rujlarda kullanılır.

Triheptanoin, kalıtsal metabolik hastalıkların, epilepsinin, ventriküler hipertrofinin ve miyokardiyal glukoz oksidasyonunun tedavisinde kullanılan bir trigliserittir.
Triheptanoin (API, IND106011, UX007, Gliserol trienantat), bir gliserol omurgasında üç tek zincirli 7 karbonlu (heptanoat) yağ asidinden oluşan sentetik, orta zincirli bir trigliserittir.
Triheptanoin, yağ asidi oksidasyon bozukluklarının ve glut1'in tedavisinde kullanılır.

Tüketici Kullanımları
Triheptanoin aşağıdaki ürünlerde kullanılır: yıkama ve temizlik ürünleri, bitki koruma ürünleri, yağlayıcılar ve gresler, yapıştırıcılar ve sızdırmazlık maddeleri, cilalar ve mumlar, gübreler ve kaplama ürünleri. Triheptanoin ortamına diğer salınımların meydana gelmesi muhtemeldir: iç mekan kullanımı (örn. Makine yıkama sıvıları / deterjanları, otomotiv bakım ürünleri, boyalar ve kaplama veya yapıştırıcılar, kokular ve oda spreyleri), dış mekan kullanımı, minimum salınımlı yakın sistemlerde iç mekan kullanımı (örn. Buzdolaplarında soğutma sıvıları, yağ bazlı elektrikli ısıtıcılar) ve minimum salınımlı yakın sistemlerde dış mekan kullanımı (örneğin, otomotiv süspansiyonundaki hidrolik sıvılar, motor yağındaki yağlayıcılar ve kırılma sıvıları).

Triheptanoin ortamına diğer salınımların meydana gelmesi muhtemeldir: düşük salınım oranına sahip uzun ömürlü malzemelerde (örneğin metal, ahşap ve plastik yapı ve yapı malzemeleri) dış mekan kullanımı, düşük salınım oranına sahip uzun ömürlü malzemelerde iç mekan kullanımı (örneğin döşeme, mobilya, oyuncak, inşaat malzemeleri, perdeler(örneğin lastikler, işlenmiş ahşap ürünler, işlenmiş tekstil ve kumaş, kamyonlarda veya otomobillerde fren balataları, binaların zımparalanması (köprüler, cepheler) veya araçlar (gemiler)) ve yüksek salım oranına sahip uzun ömürlü malzemelerde iç mekan kullanımı (örn.Kumaşlardan, tekstillerden yıkama sırasında salınım, iç mekan boyalarının çıkarılması).

Triheptanoin, serbest bırakılması amaçlanmayan karmaşık makalelerde bulunabilir: araçlar.
Triheptanoin, aşağıdakilere dayalı malzemeye sahip ürünlerde bulunabilir: plastik (örneğin gıda paketleme ve depolama, oyuncaklar, cep telefonları).
Triheptanoinin kokulu giysilerden salınması amaçlanmıştır: giysiler.

Profesyonel çalışanlar tarafından yaygın kullanımlar
Triheptanoin aşağıdaki ürünlerde kullanılır: yıkama ve temizlik ürünleri, cilalar ve mumlar ve bitki koruma ürünleri.
Triheptanoin ortamına diğer salınımların meydana gelmesi muhtemeldir: iç mekan kullanımı (örneğin makine yıkama sıvıları / deterjanları, otomotiv bakım ürünleri, boyalar ve kaplama veya yapıştırıcılar, kokular ve oda spreyleri) ve dış mekan kullanımı.

Formülasyon
Triheptanoin aşağıdaki ürünlerde kullanılır: polimerler, yağlayıcılar ve gresler ile tekstil arıtma ürünleri ve boyalar.
Triheptanoinin çevreye salınması endüstriyel kullanımdan kaynaklanabilir: karışımların formülasyonu ve malzemelerdeki formülasyon.